La FDA aprueba un controvertido fármaco para el Alzheimer

Nacional

In this undated image from video provided by Biogen in May 2021, vials of the medication aducanumab are handled by machines during manufacturing in Switzerland. On Monday, June 7, 2021, the Food and Drug Administration approved aducanumab, the first new drug for Alzheimer’s disease in nearly 20 years, disregarding warnings from independent advisers that the much-debated treatment hasn’t been shown to help slow the brain-destroying disease. (Biogen via AP)

WASHINGTON (AP) – Funcionarios de salud del gobierno aprobaron el lunes el primer medicamento nuevo para la enfermedad de Alzheimer en casi 20 años, sin tener en cuenta las advertencias de asesores independientes de que no se ha demostrado que el tratamiento tan debatido ayude a retrasar la enfermedad que destruye el cerebro.

La Administración de Alimentos y Medicamentos dijo que otorgó la aprobación al medicamento desarrollado por Biogen para pacientes con enfermedad de Alzheimer.

Es el único medicamento que los reguladores estadounidenses han dicho que probablemente puede tratar la enfermedad subyacente, en lugar de controlar síntomas como la ansiedad y el insomnio.

La decisión, que podría afectar a millones de estadounidenses mayores y sus familias, seguramente provocará desacuerdos entre médicos, investigadores médicos y grupos de pacientes. También tiene implicaciones de gran alcance para los estándares utilizados para evaluar terapias experimentales, incluidas aquellas que muestran solo beneficios incrementales.

El nuevo fármaco, que Biogen desarrolló con la compañía japonesa Eisai Co., no revirtió el declive mental, solo lo ralentizó en un estudio. El medicamento se administra en forma de infusión cada cuatro semanas.

La FDA exige al fabricante de medicamentos que realice un estudio de seguimiento para confirmar los beneficios del medicamento para los pacientes. Si el estudio no muestra efectividad, la FDA podría retirar el medicamento del mercado, aunque la agencia rara vez lo hace.

Biogen no reveló el precio de inmediato, aunque los analistas han estimado que el medicamento podría costar entre $ 30,000 y $ 50,000 por un año de tratamiento.

Un análisis preliminar realizado por un grupo encontró que el medicamento tendría que tener un precio de $ 2,500 a $ 8,300 por año para tener un buen valor basado en las “pequeñas ganancias generales para la salud” sugeridas por estudios de la compañía. La organización sin fines de lucro Institute for Clinical and Economic Review agregó que “cualquier precio es demasiado alto” si el beneficio del medicamento no se confirma en estudios de seguimiento.

Casi 6 millones de personas en los EE. UU. Y muchas más en todo el mundo tienen Alzheimer, que ataca gradualmente áreas del cerebro necesarias para la memoria, el razonamiento, la comunicación y las tareas diarias básicas. En las etapas finales de la enfermedad, los afectados pierden la capacidad de tragar. Solo se espera que la carga mundial de la enfermedad, la causa más común de demencia, aumente a medida que millones más de Baby Boomers avancen hacia los 60 y 70 años.

El aducanumab tiene como objetivo ayudar a eliminar del cerebro los grupos dañinos de una proteína llamada beta-amiloide. Otros fármacos experimentales han hecho eso antes, pero no han marcado ninguna diferencia en la capacidad de los pacientes para pensar, cuidar de sí mismos o vivir de forma independiente.

La línea de medicamentos de la industria farmacéutica ha estado plagada durante años de tratamientos fallidos para el Alzheimer, lo que representa miles de millones en costos de investigación. Es probable que la luz verde de la FDA reviva las inversiones en terapias similares previamente archivadas por los fabricantes de medicamentos.

El nuevo medicamento está elaborado a partir de células vivas que deberán administrarse mediante perfusión en el consultorio de un médico o en un hospital. Los efectos secundarios más comunes fueron la inflamación en el cerebro, la mayoría de los casos no causaron síntomas ni problemas duraderos.

La revisión de la FDA del medicamento se ha convertido en un punto de inflamación en los debates de larga data sobre los estándares utilizados para evaluar terapias para afecciones difíciles de tratar. Por un lado, los grupos que representan a los pacientes de Alzheimer y sus familias dicen que cualquier terapia nueva, incluso una de pequeño beneficio, merece aprobación. Pero muchos expertos han advertido que dar luz verde al fármaco podría sentar un precedente peligroso, abriendo la puerta a tratamientos de dudoso beneficio.

La aprobación se produjo a pesar de una evaluación mordaz en noviembre por parte del panel externo de expertos en neurología de la FDA. El grupo votó “no” a una serie de preguntas sobre si los datos reanalizados de un solo estudio presentado por Biogen demostraron que el fármaco era eficaz.

Cambridge, Massachusetts-Biogen detuvo dos estudios del fármaco en 2019 después de que resultados decepcionantes sugirieran que el aducanumab no cumpliría su objetivo de ralentizar el deterioro mental y funcional en pacientes con Alzheimer. Varios meses después, la compañía cambió de rumbo, anunciando que un nuevo análisis de uno de los estudios mostró que el fármaco era eficaz en dosis más altas y que la FDA había advertido que merecía una revisión. Los científicos de la compañía dijeron que el fracaso inicial del medicamento se debió a que algunos pacientes no recibieron dosis suficientemente altas para retrasar la enfermedad.

Pero los cambios en la dosificación y el análisis posterior a los hechos de la compañía hicieron que los resultados fueran difíciles de interpretar, lo que generó el escepticismo de muchos expertos, incluidos los del panel de la FDA.

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