El virus del SIDA se utiliza en terapia de genes para corregir la enfermedad del ‘bebé burbuja’

Nacional

This January 2020 photo provided by the family shows Josselyn Kish of Las Vegas. As a baby, Josselyn suffered rashes, painful shingles and frequent diarrhea, said her mother, Kim Carter. “Day care was calling me a couple times a week to come get her because she was always getting fevers.” After the gene therapy, “she was better right away,” Carter said. Now, “she rarely, rarely gets sick at all” and has been able to recover whenever she has. (Family photo via AP)

Una terapia génica que utiliza un ayudante poco probable, el virus del sida, dio un sistema inmunológico funcional a 48 bebés y niños pequeños que nacieron sin uno, informaron los médicos el martes.

Los resultados muestran que todos menos dos de los 50 niños que recibieron la terapia experimental en un estudio ahora tienen habilidades saludables para combatir los gérmenes.

Esta foto de octubre de 2013 proporcionada por la familia muestra a Josselyn Kish el día en que recibió un tratamiento de terapia génica en el UCLA Mattel Children’s Hospital en Los Ángeles. Nacida sin un sistema inmunológico que funcione debido a un defecto genético heredado, Josselyn sufrió erupciones, herpes zóster doloroso y diarrea frecuente cuando era bebé, dijo su madre, Kim Carter. Después de la terapia genética, “se recuperó de inmediato”, dijo Carter. (Foto de familia vía AP)

“Estamos tomando lo que de otra manera habría sido una enfermedad fatal” y curando a la mayoría de estos niños con un solo tratamiento, dijo el líder del estudio, el Dr. Donald Kohn del UCLA Mattel Children’s Hospital.

“Básicamente son de ‘campo libre’: van a la escuela, hacen cosas normales”, sin la preocupación de que cualquier infección pueda poner en peligro la vida, dijo.

Los otros dos niños que no recibieron ayuda de la terapia génica se sometieron posteriormente a trasplantes de médula ósea con éxito. Los médicos dicen que tomará más tiempo saber si alguno de los 50 está curado, pero parecen estar bien hasta ahora.

Los niños tenían síndrome de inmunodeficiencia combinada grave, o SCID, que es causado por un defecto genético heredado que impide que la médula ósea produzca versiones saludables de las células sanguíneas que forman el sistema inmunológico. Sin tratamiento, a menudo mata en el primer o segundo año de vida.

Se conoció como “enfermedad del niño burbuja” debido a un caso en la década de 1970 que involucró a un niño de Texas que vivió durante 12 años en una burbuja de plástico protectora para aislarlo de los gérmenes. Ahora se llama “enfermedad del bebé burbuja” porque aproximadamente 20 defectos genéticos diferentes, incluidos algunos que afectan tanto a las niñas como a los niños, pueden causarla.

Un trasplante de médula ósea de un hermano con compatibilidad genética puede curar el trastorno, pero la mayoría de los niños carecen de un donante adecuado y el tratamiento es arriesgado: el niño de Texas murió después de uno.

Los pacientes ahora son tratados con dosis dos veces por semana de antibióticos y anticuerpos que combaten los gérmenes, pero no es una solución permanente.

Los médicos creen que la terapia génica podría serlo. Quitan algunas de las células sanguíneas de un paciente, usan un virus del SIDA discapacitado para insertar una versión saludable del gen que los niños necesitan y devuelven las células a través de una vía intravenosa.

Josselyn Kish, que ahora tiene 11 años y vive en Las Vegas, lo tuvo en UCLA cuando tenía 3 años. Cuando era bebé, sufrió sarpullidos, herpes zóster dolorosos y diarrea frecuente, dijo su madre, Kim Carter. “La guardería me llamaba un par de veces a la semana para ir a buscarla porque siempre tenía fiebre”.

Después de la terapia génica, “se sintió mejor de inmediato”, dijo Carter. Ahora, “rara vez, rara vez se enferma” y ha podido recuperarse siempre que lo ha hecho. Esa esperanza se extiende a la infección más reciente de Josselyn: le acaban de diagnosticar COVID-19 y hasta ahora solo tiene síntomas muy leves.

En total, 27 niños fueron tratados en el hospital de Los Ángeles, tres en los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. Cerca de Washington y 20 en el Hospital Great Ormond Street de Londres. El hecho de que el tratamiento parezca seguro en varios hospitales que lo realizan hace que el estudio sea “muy poderoso”, dijo el Dr. Stephen Gottschalk del St. Jude Children’s Research Hospital en Memphis.

No tuvo ningún papel en el nuevo estudio, pero él y sus colegas han realizado una terapia génica similar en otros 17 niños con SCID.

“La gente nos pregunta, ¿es una cura? Quién sabe a largo plazo, pero al menos hasta tres años, a estos niños les va bien ”, dijo Gottschalk. “La función inmunológica parece estable con el tiempo, así que creo que parece muy, muy alentador”.

Los resultados del estudio dirigido por UCLA fueron publicados el martes por el New England Journal of Medicine y presentados en una conferencia en línea de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular. Las subvenciones de las agencias de salud del gobierno británico y estadounidense y el Instituto de Medicina Regenerativa de California, financiado con impuestos, pagaron el trabajo. Kohn es un inventor del tratamiento y asesor de la empresa que ahora lo desarrolla, Orchard Therapeutics, con sede en Londres.


El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe apoyo del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes. AP es el único responsable de todo el contenido.

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